FDA 批准首个专门用于原发性噬红细胞性淋巴组织细胞增多关节炎的药物

新泽西州 FDA 其网站 11 月 20 日消息，FDA 今天同意 Novimmune SA 旗下 Gamifant（emapalumab-lzsg）运用于用药细菌性噬红细胞性上皮细胞组织细胞增多病征（HLH），适运用于用如前所述 HLH 用药难治、用药后复发或转好或不一般来说的精神科（新生儿及以上）与患者。这是 FDA 首次专门为 HLH 同意一款药品。

「细菌性 HLH 是一种罕见的、危及生命的结核病，其一般而言会负面影响到儿童，这次同意为这些患者填补了一项医疗需要，」医学博士 Pazdur 称，她是 FDA 优化外围主任，也是 FDA 药品评价与分析所血液和产品办公室代理人主任。「我们作出贡献在此之后加快用药药品的开发和审评，为罕见病患者提供有意义的用药设计方案。」

HLH 是身体免疫细胞不能正常工作的一种病病征。中所风这种结核病后，细胞变得过度活跃，其释放小分子，导致炎病征。免疫细胞开始损害人体器官，还包括肝细胞、大脑和骨髓。这种结核病可以遗传，被叫作细菌性或「家族性」HLH。其性疾病也确实有非遗传因素。细菌性 HLH 的患者一般而言在出生后几个月或几年浮现腹泻。腹泻确实还包括头痛、肝细胞或脾脏肿大及白细胞减少。

Gamifant 的有效性在一项有 27 例疑似或确诊为中所风细菌性 HLH 的精神科患者参与的临床分析中所拿到分析，这些患者在如前所述 HLH 用药中所要么结核病复发，要么结核病浮现转好，或者对如前所述用药不一般来说。试验中所患者的平均年龄为 1 岁。分析表明，63% 的患者浮现了更为严重，70% 的患者都能完成干细胞移植。

临床实验中所，服药 Gamifant 的患者报告的常见抗抑郁药还包括病菌、高血压、输血相关反应、低钾和头痛。服药 Gamifant 的患者不应哺育任何活疫苗，应完成潜伏性结核病检测。患者在放弃 Gamifant 用药时，应密切监测并及时用药病菌。

FDA 授予了该药品上市申请应审评申请人和突破用药申请人。Gamifant 也拿到了孤儿药申请人，这为试图和提倡开发用药罕见结核病的药品提供了激励。

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编辑： 冯志华